Gene Therapy หรือการบำบัดด้วยพันธุกรรมเป็นการรักษาที่คนไทยไม่รู้จักมากนัก เพราะ Gene Therapy เป็นการรักษาโรคที่ยังอยู่ระหว่างการศึกษาวิจัย หากวิจัยสำเร็จ Gene Therapy อาจเป็นความหวังใหม่ในการรักษาโรคที่มีความซับซ้อนและโรคที่รักษาได้ยาก อย่างโรคมะเร็งและโรคทางพันธุกรรมบางโรค
อย่างไรก็ตาม Gene Therapy ยังอยู่ในช่วงทดสอบเพื่อหาผลการรักษา ผลข้างเคียง และความปลอดภัยที่แน่ชัดทั้งในระยะสั้นและระยะยาว บทความนี้ได้รวบรวมข้อมูลเบื้องต้นเกี่ยวกับ Gene Therapy ที่อาจช่วยให้ผู้ป่วยโรคต่าง ๆ กลับมาสุขภาพดีและมีคุณภาพชีวิตที่ดีมากขึ้น
Gene Therapy เป็นการรักษาแบบไหน
ยีนหรือพันธุกรรมเป็นสิ่งน่าพิศวงและลึกลับที่ฝังอยู่ภายในร่างกายของมนุษย์ โดยเป็นปัจจัยส่วนหนึ่งที่กำหนดอัตลักษณ์ของมนุษย์ ทำให้แต่ละคนมีรูปร่างหน้าตาที่แตกต่างกัน นอกจากรูปลักษณ์ภายนอกแล้ว พันธุกรรมยังส่งผลต่อระบบภายในร่างกาย แต่ละคนจึงเสี่ยงต่อปัญหาสุขภาพที่แตกต่างกันด้วย
บนโลกนี้มีโรคและการเจ็บป่วยที่เกิดขึ้นจากความผิดปกติของพันธุกรรมอยู่ไม่น้อย ทั้งที่ได้รับมาตั้งแต่เกิด และที่ได้รับมาภายหลัง ซึ่งล้วนเกิดจากความผิดปกติของพันธุกรรมไม่ทางใดก็ทางหนึ่ง
Gene Therapy เป็นการรักษาที่ว่าด้วยการปรับเปลี่ยนและแก้ไขพันธุกรรมบางส่วนในร่างกายเพื่อบรรเทา รักษา หรือป้องกันโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของพันธุกรรม ซึ่งหลักการของ Gene Therapy อาจมีลักษณะดังนี้
- ปรับแต่งหรือหยุดการทำงานของพันธุกรรมที่กลายพันธุ์จนนำไปสู่โรคให้กลับมาเป็นปกติ
- ใส่พันธุกรรมที่ขาดไปให้ครบเพื่อแก้ไขโรคทางพันธุกรรมบางชนิด
- เพิ่มพันธุกรรมที่แข็งแรงให้กับร่างกายเพื่อรับมือกับเชื้อโรคและความผิดปกติ
หาก Gene Therapy ผ่านการทดสอบแล้วนำมาใช้จริง อาจเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยหลายโรค เช่น
- โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง (Severe Combined Immunodeficiency Disease: SCID) ที่ทำให้ร่างกายติดเชื้ออย่างรวดเร็วและรุนแรง
- การติดเชื้อเอชไอวี โรคเอดส์
- โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว
- โรคทางพันธุกรรมที่พบแต่กำเนิด อย่างโรคเลือดไหลไม่หยุด (Hemophilia) โรคเลือดจางธาลัสซีเมีย และโรคจอตามีสารสี (Retinitis Pigmentosa: RP) ที่ส่งผลให้ตาบอด
โดยรูปแบบหนึ่งของ Gene Therapy คือการนำตัวอย่างพันธุกรรมของผู้ป่วยออกมาวิเคราะห์และแก้ไข แล้วจึงนำกลับเข้าไปภายในร่างกาย โดยจะเริ่มต้นจากการเก็บตัวอย่างของพันธุกรรมจากส่วนต่าง ๆ ของร่างกาย อย่างเลือด ไขสันหลัง และเนื้อเยื่อ เพื่อนำมาวิเคราะห์และปรับเปลี่ยนพันธุกรรมให้เป็นไปตามคุณสมบัติที่ต้องการ
จากนั้นแพทย์จะนำสารพันธุกรรมที่ปรับแต่งแล้วเข้าสู่เซลล์ในร่างกายโดยใช้พาหะ (Vector) เป็นตัวนำ ส่วนมากจะเป็นเชื้อไวรัสที่ไม่ทำให้เกิดโรค เพราะไวรัสมีคุณสมบัติพิเศษที่ช่วยให้พันธุกรรมในตัวมันเองเข้าสู่เซลล์ของร่างกายมนุษย์ได้
โดยแพทย์จะฉีดสารประกอบไปด้วยพาหะที่บรรจุสารพันธุกรรมเข้าสู่ร่างกายผ่านทางหลอดเลือดดำ ไขสันหลังหรือตำแหน่งอื่นที่ต้องการ
เมื่อไวรัสเข้าสู่เซลล์ ไวรัสจะเข้าไปเปลี่ยนแปลงพันธุกรรมในเซลล์ให้เป็นไปในลักษณะเดียวกับพันธุกรรมปรับแต่งที่ถูกฝังไว้ หากกระบวนการสำเร็จก็อาจช่วยบรรเทา รักษา หรือป้องกันโรคที่เป็นปัญหาได้
Gene Therapy มีความเสี่ยงอะไรบ้าง
Gene Therapy เป็นการรักษาที่อยู่ในช่วงทดลองและการศึกษายังอยู่ในวงจำกัดอีก ทั้งส่วนประกอบของร่างกาย พันธุกรรม เซลล์ และดีเอ็นเอเป็นสิ่งที่ซับซ้อน นักวิจัยและนักวิทยาศาสตร์จึงยังไม่ทราบผลลัพธ์ที่แน่นอนหรือความเสี่ยงทั้งหมดจากการรักษาโรคด้วยวิธีนี้
ในทางกลับกัน การบำบัดด้วยพันธุกรรมก็อาจเสี่ยงต่อการเกิดปัญหาสุขภาพได้เช่นกัน โดยข้อมูลบางส่วนพบว่า การรักษาด้วย Gene Therapy อาจเสี่ยงต่อผลข้างเคียงที่เป็นอันตรายบางอย่าง เช่น
- โรคติดเชื้อจากไวรัสที่เป็นพาหะ แม้จะเป็นเชื้อที่ไม่ทำให้เกิดโรค แต่ผู้ที่มีปัญหาด้านระบบภูมิคุ้มกันอาจเสี่ยงต่อการติดเชื้อได้
- การอักเสบรุนแรง เนื่องจากการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่มองว่าพาหะและพันธุกรรมที่ปรับแต่งเป็นสิ่งแปลกปลอกหรือเป็นอันตราย
- ความเสี่ยงของโรคมะเร็งและเนื้องอกที่เพิ่มขึ้นจากการใส่พาหะและพันธุกรรมใหม่เข้าไปผิดตำแหน่ง ซึ่งกระตุ้นให้เซลล์มะเร็งหรือเซลล์เนื้อเยื่อโตขึ้น
อย่างไรก็ตาม Gene Therapy จำเป็นต้องได้รับการศึกษาเพิ่มเติมอีกมาก เพื่อยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระยะสั้นและระยะยาว ในปัจจุบัน Gene Therapy จะใช้ในเฉพาะผู้ป่วยที่ยินยอมเข้ารับการทดลองรักษาเท่านั้น สำหรับคนทั่วไปยังไม่สามารถรับการรักษาด้วยพันธุกรรมได้ ดังนั้น หากมีปัญหาสุขภาพ ควรไปปรึกษาแพทย์เพื่อตรวจและรักษาอย่างเหมาะสม
